L’era dei farmaci biologici nel trattamento della mielofibrosi

La mielofibrosi è una patologia clonale della cellula staminale ematopoietica, le cui manifestazioni cliniche possono essere estremamente eterogenee, quali citopenie, organomegalie e sintomi sistemici. La mielofibrosi è ancora oggi orfana di trattamenti curativi, a parte il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, che però è associato a morbilità e mortalità rilevanti, ragione per cui solo una minoranza di pazienti è eleggibile a tale procedura. Sebbene l’impiego nella comune pratica clinica degli inibitori di JAK abbia portato ad un notevole miglioramento in termini di controllo dei sintomi e della splenomegalia con un indubbio impatto positivo sulla qualità di vita, questi farmaci non si sono dimostrati capaci di modificare in maniera significativa la storia naturale della malattia. E’ pertanto intuitivo come solo una migliore comprensione della patogenesi molecolare porterà allo sviluppo di nuove target-therapy, volte a migliorare la prognosi di questi pazienti.